❶ DMD肌营养不良的最佳治疗方法
通过调查发现，我国80%的肌营养不良患者都存在盲目治疗、误治乱治的情况，主要起源于患者自身和家属对于本病的恐慌，由于害怕病情会持续发展，想尽快的控制住病情，就是这样的治疗心理，也因此而造成了一些不法医疗水平钻空子，用所谓的偏方、秘方来欺骗患者，往往因此患者会面临久治不愈、病情迁延发展甚至愈加严重的情况发生，很多患者和家属也因此而失去坚持治疗的信心，长期遭受病痛折磨面临死亡的威胁。那么什么方法是治疗肌营养不良的理想方法?
治疗及营养不良最理想的方法是中医治疗方法。中医认为肾为先天之本，主藏精、主骨生髓。中医认为多发性硬化症与肾的关系最为密切，先天禀赋不足，精亏血少不能营养肌肉筋骨，逐渐出现肌肉无力、萎缩。同时，脾胃为后天之本，化生气血，营养五脏六腑、肌肉筋骨，且脾主肌肉，脾胃虚弱，气血生化不足，肌肉无以营养则肌肉萎缩、肌肉无力等。治疗多发性硬化症以脾、肾为根本，肝主筋，主人身运动，且肝肾同源，故以健脾益气，滋补肝肾，生肌起痿，强筋壮骨为主要治则，采用人参、黄芪、全虫、龟板、当归等数几十种名贵中草药，结合中药配伍的千变万化辩证施治，经长期临床实践证实，可使萎缩、无力的肌肉有不同程度的好的治疗，防止肌肉萎缩及关节挛缩变形，治疗理想。
❷ 如果得了DMD，应该怎么治疗呢
积极的康复复治疗能够帮助延缓DMD儿童肌制无力、肌萎缩和关节变形的发展速度。目前，临床上对于DMD尚无特效治疗，预后较差。但积极的对症和支持治疗将有助于提高DMD儿童的生活质量和延长其生命。比如适当的康复训练，矫形器的应用，特殊座椅的配备（帮助维持坐立水平）等。有些医生会应用激素治疗，但具体的治疗参数还不是很确定，应用时机、应用剂量，以及应用的具体激素类型都需要进一步的研究。DMD儿童要注意定期复查，由专业的儿童康复治疗师进行相关的评估，根据评估设定适宜的康复计划，并监控疾病的发展过程。康复治疗对于DMD儿童来说非常重要。
❸ 美国治疗dmd药物多少钱
楼主是这样的，全日制mba压力确实比较大的，因为，他们有课后作业，数据模型，经济基础，dmd，商战等等一系列课程
❹ 在香港可以同步用上美国上市的治疗dmd新药吗
是真的，来古巴是全世界乙肝研发中心自，联合国的乙肝疫苗都是采购古巴的。古巴国家实行国民医疗政策，所以整个国家都会投入资金去研发医疗科技。美国最近不得不与古巴建交，也是因为古巴能全心投入医疗研发。这是其他国家做不到的。中国CCTV已经采访了古巴的生物基因研发中心，如果不出意外，明年就能上市。到时候能解救中国一亿人的生命。这个新闻很简单，网络上输入古巴乙肝，就能搜到中央电视台采访古巴的新闻。
❺ DMD基因的51号外显子跳跃治疗国内进展如何
我今年19岁，家在北京，五岁起发病，现在已经不能行走，生活不能自理，在北京301医院确专诊的，去过北京的各属大医院和外地多家大医院就诊。 曾经做过肌母细胞移植，骨髓干细胞移植，刚刚接受完治疗时都是有一些效果，但是几个月甚至更短的时间以后效果就不明显了。 我听说过国外很多国家正在进行DMD基因的外显子跳跃治疗的临床试验，，而且已经进入第3期，听您说近期在国内也有可能进行临床试验，这对于我们患者来说真是一个非常值得高兴的好消息，让我们再一次看到了希望的曙光，是我从患病的那一天起就期盼已久的，我想咨询您的就是目前国内有关这一治疗的临床试验准备工作进行到哪一步了，如果准备就绪将在哪家医院展开，是否需要招募志愿者，我想申请参加实验，还有就是我的基因缺失的是45和48号因子，这是否在该研究的治疗范围内？
❻ ptc124第三期结果如何 什么时候可以购买这个药品 对杜氏进行性肌营养不良效果如何
PTC124治疗DMD研究的进展%D%A这是一位德国一直跟踪全世界治疗杜氏进行性肌营养不良研究的专家在于今年7月21日在美国费城召开的美国进行性肌营养不良家长项目年会上采访了正在研制由无义突变引起的杜氏进行性肌营养不良药物的位于美国新泽西州的PTC治疗公司几位主要负责人后撰写的介绍报告，采访的主要对话附后%D%A杜氏进行性肌营养不良是一种遗传性的肌肉组织退化的疾病，它是由于人体最大的基因抗肌萎缩蛋白基因的突变造成的，目前尚没有有效的治疗方法，但是目前已经有许多种方法在研究中，有的已经在开展杜氏进行性肌营养不良患者临床实验，PTC治疗公司正在研制的PTC124就是其中一种，PTC是转录后控制的意思。%D%A在杜氏进行性肌营养不良患者有大约有13-15%的患者属于抗肌萎缩蛋白基因的无义突变，这是由抗肌萎缩蛋白基因上单一核苷酸的改变造成的，这单一的核苷酸的改变使得基因转录后的抗肌萎缩蛋白信使RNA产生了过早的停止码，造成合成抗肌萎缩蛋白的过程提早终止，不完整的抗肌萎缩蛋白过短，以致无法发挥正常的功能，使得患者表现出肌营养不良的临床症状。%D%A美国PTC治疗公司是位于美国新泽西州的South Plainfield的一家小型的生物治疗公司，他们研制的PTC124能够使得细胞的蛋白质制造系统能够忽视抗肌萎缩蛋白信使RNA上的过早停止码，继续合成全长的抗肌萎缩蛋白。这种研究的治疗方法与其他研究者已经开展的杜氏进行性肌营养不良患者的临床实验的方法如基因治疗、外显子跳越技术不同，与这些也正在开展临床实验的方法相比，如果成功的话这是一种治疗杜氏进行性肌营养不良最彻底的方法，但是它的不足是不能对所有杜氏进行性肌营养不良患者进行治疗，能够从中获益的只是抗肌萎缩蛋白基因上发生无义突变的13-15%的患者。必须通过基因检测确定杜氏进行性肌营养不良患者的抗肌萎缩基因中某个外显子中存在着TGA,TAG, 或者 TAA停止码，才能从PTC124的治疗中获益。PTC124的详细的分子结构研究者已经发表在2007年出版的顶尖的科学杂志《自然》上。PTC124是一种白色的水晶状粉未，它可以与水或者牛奶混合后口中送服。PTC124是PTC124治疗公司自己开发的药物自动筛选系统从80万种低分子重量的化合物中，通过测试这些物质的忽视过早停止码的能力筛选出来的。在临床前的实验中，在实验室中对有无义突变的杜氏进行性肌营养不良患者培养的肌肉活组织使用PTC124后产生了抗肌萎缩蛋白。对抗肌萎缩蛋白基因上23号外显子有无义突变的杜氏进行性肌营养不良实验鼠使用PTC124后，产生了全长的抗肌萎缩蛋白，减少了肌肉组织收缩后的损伤，同时降低了血清中的肌酸激酶(CK)水平，这些研究结果显示PTC124能够克服无义突变引起的杜氏进行性肌营养不良实验鼠的临床症状。
❼ 目前国内dmd病情的基因疗法研制到什么程度了
临床常试用以复下药物,暂时缓解制临床症状.如维生素B,C,E,联苯双酯,加兰他敏,三磷酸腺苷等,但疗效不肯定;肌母细胞移植可暂缓症状,但不宜于操作而且远期疗效不确定而不宜于推广.
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❽ 得了DMD能治好吗
目前西医并没有有效的方法治疗DMD 只有中医有一些恢复性的治疗方法
肌营养不良症主要是由于遗传因素引起的肌肉变性疾病，另外，除遗传因素外，患者自身基因突变也可导致本病发生。临床以进行性的肌肉萎缩无力为主要临床表现。目前虽然很多学者对肌营养不良症的病因及发病机理进行了探索，但至今仍不清楚。
假肥大型（DMD）的可能发病机制为位于XpZI的抗Dystrophin基因第 50、5号外显子编码的缺陷。面肩肱型肌营养不良症的基因定位于4935，肢带型肌营养不良症的基因定位于第15或16号染色体上。
该病有明显的家族史，其中男性多于女性，男：女为2.56:1。患者中有一例家族中四代人 12例患该病而且均为女性，其寿命最大56岁。另一患者家庭同胞7人，同样发病有 4人，为2男2女。
编辑本段肌营养不良的护理
肌营养不良的护理主要介绍以下几点:
肌营养不良的护理1保持环境清洁安静，注意防潮和防寒，积极预防和治疗呼吸道感染等并发症。
肌营养不良的护理2坚持体育锻炼，自我按摩以增加活动，促进血液循环，防止肌肉萎缩，但应适度，不可过劳。
肌营养不良的护理3饮食宜清淡、营养丰富，忌食或少食油腻厚味过热、伤津耗液及损伤脾胃之品，可多食鱼类、蛋类、鸡肉、瘦猪肉等，但不可太过，以免损伤脾胃。
肌营养不良的护理4积极与疾病作斗争，坚持适当的娱乐活动，促使患者建立乐观、开朗的情绪，树立以坚强毅力战胜疾病的信心。
白菜、豆芽、西红柿、山楂、广柑、枣子之类的蔬菜水果可以适当多食一些。在保证营养同时，应适当控制体重。
编辑本段肌营养不良的饮食疗法
肌营养不良的饮食疗法－肌营养不良的饮食
饮食宜高蛋白，富含维生素、钙、锌、瘦肉、鸡蛋、鱼、虾仁、动物肝脏、排骨、木耳、蘑菇、豆腐、黄花菜等可适当多食，少吃或忌食过辣、过咸、生冷等不宜消化和有刺激性食品。
饮食有节，不要过胖。
中医治疗应辩证与辩病相结合，寻找能够调节MG患者免疫功能和降低AchR-Ab的有效方药。中西医结合治疗是目前临床治疗重症肌无力、肌营养不良症、肌萎缩、运动神经元病等肌肉神经系统疾病的最佳途径。
中医治疗：中医认为本病属"痿证"范畴，病机为正虚为本，脾肾肝亏、气血不足。初病在脾，进而损及肝肾，每因六淫、劳倦、情志而诱发。中医治疗应辨别虚损脏腑，以扶正为主兼顾祛邪，佐以疏风散寒化湿、清热、理气化瘀通络。扶正以健脾益肾为要，贵在辩证精当，疗程要长，缓缓图功，以时间来换取疗效。早期治疗应以健脾益气为主，中期重在补脾益肾，后期滋养肝肾，养阴益气为要。眼肌型多治以健脾益气升提，全身型贵在脾肾双补，肌无力危象则应回阳救逆定喘。
中医治疗重症肌无力有较为成熟的经验，远期疗效可达90%以上，无明显副反应和较好的远期疗效，是中医治疗重症肌无力的两大优势。
肌营养不良症目前较公认的治疗方法为 :
1、一般治疗 (1)营养 :宜食低糖、低脂和含丰富维生素的水果、蔬菜 ;(2)运动 :在神经康复医生指导下每天进行规律的 ,力所能及的肢体锻炼 ,长期坚持能延缓肌萎缩及无力 ;(3)教育 :家长应多关心和鼓励孩子 ,合理地安排规律的生活和学习。
2、药物联苯双脂系中药五味子合成的中间产物 ,对DMD有保护作用 ,可减轻肌坏死 ,但不能控制疾病的发展。具体用药方案需由神经专科医生指导。
3、物理治疗及按摩可以改善DMD患儿局部血液循环 ,防止关节挛缩。
4、外科治疗DMD早期可考虑做跟腱松解术和脊柱侧弯矫形术 ,设法延长其肢体活动时间。
5、基本替代治疗这是目前公认的最有希望的治疗方法 ,可提高患儿肌纤维产生dystrophin的功能。另外 ,干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞 ,研究证实可部分修复受损肌组织 ,为DMD治疗提供新前景。
❾ dmd（先天性肌营养不良）的主要内容、病变机制及最先治疗进展
Duchenne型肌营养不良（DMD）是肌营养不良中最为常见的一种类型，呈X连锁隐性遗传，其病因为肌纤维中抗肌萎缩蛋白（muscular dystrophin）缺失导致肌纤维的破坏，肌肉萎缩，失去肌纤维的功能。临床表现为上楼梯、或蹲起困难，病情呈进行性发展，至生活不能自理，最后完全丧失活动能力，多半导致呼吸衰竭或肺部感染而死亡。
DMD的临床诊断依据
(1). 一般在5岁以前发病； (2). 临床特点为进行性对称性肌无力，以肢体近端受累多见，起病常于下肢开始； (3). 查体无肌颤，无感觉障碍，多伴有腓肠肌假性肥大； (4). 血清肌酸激酶（CK）增高数十或数百倍； (5). 肌电图呈肌源性损害； (6). 肌活检表现为肌纤维长短不一，出现坏死与降解，纤维透明化，出现结缔组织与脂肪组织代偿增生，免疫组化分析可见dystrophin缺失； (7). 有家族史，呈X连锁隐性遗传； (8). 病情进行性加重。
治疗
目前在国内外，对本病没有特效治疗方法。国际上曾经有人试图用干细胞移植的方法治疗DMD，在老鼠身上获得一定的进展。但用于患者身上尚没有取得满意的效果。目前，如何把DMD型改为BMD型，延长患者的寿命或针对“无义突变”发挥作用治疗DMD/BMD，已经变成国际上的研究的热点。所谓的“干细胞移植”，“骨髓细胞移植”都是未成熟的方法，需要找合适的供体，同时给患儿用大量免疫抑制剂，存在危险性和经济投入。希望，人们对这些未成熟的技术，有充分的理解。已经开展过这项工作的医务人员，有义务向社会如实公开相关情报，不允许任何隐瞒内情，以免更多的患者受害。如果确实发现疗效好，也同样如实地公开情报，让更多的患者受惠（您可以维护您的医疗技术专利，从中获得您应该得到的经济效应，但前提是真诚。医生不是奸商。）。这才是真正的医生和医学科学工作者所具备的医德。 值得关注的问题是，目前国外流行bench research to bedside research (实验台研究转移到床边研究）(B to B)的热潮。也就是说不能只重视基础研究，应该重视临床研究。我自己也主张所谓的B to B研究，希望很多难治性疾病在临床治疗上有新的突破。但是，更加引起大家注意的问题是，原本喜欢盲目崇拜国外的一些国内“学者”、“研究人员”，又开始“引进所谓的国外先进技术”，盲目开展尚未成熟的B to B研究。因此有可能很多患者（患儿）替代老鼠，上实验台充当试验品的危险性。一定要铭记B to B研究的前提是，在Bench research方面有足够的证据。要充分考虑伦理道德和治疗的安全性。绝对不允许任何人、任何组织对DMD/BMD患者按“死马当活马治”，给患者带来不必要的痛苦，同时又给患者家属蒙受经济上的巨大损失
❿ 人能改变基因治疗dmd吗
目前西医并没有有效的方法治疗DMD 只有中医有一些恢复性的治疗方法肌营养不良症主要是由于遗传因素引起的肌肉变性疾病,另外,除遗传因素外,患者自身基因突变也可导致本病发生.临床以进行性的肌肉萎缩无力为主要临床表现.目前虽然很多学者对肌营养不良症的病因及发病机理进行了探索,但至今仍不清楚. 假肥大型（DMD）的可能发病机制为位于XpZI的抗Dystrophin基因第 50、5号外显子编码的缺陷.面肩肱型肌营养不良症的基因定位于4935,肢带型肌营养不良症的基因定位于第15或16号染色体上. 该病有明显的家族史,其中男性多于女性,男：女为2.56:1.患者中有一例家族中四代人 12例患该病而且均为女性,其寿命最大56岁.另一患者家庭同胞7人,同样发病有 4人,为2男2女. 编辑本段肌营养不良的护理肌营养不良的护理主要介绍以下几点: 肌营养不良的护理1保持环境清洁安静,注意防潮和防寒,积极预防和治疗呼吸道感染等并发症. 肌营养不良的护理2坚持体育锻炼,自我按摩以增加活动,促进血液循环,防止肌肉萎缩,但应适度,不可过劳. 肌营养不良的护理3饮食宜清淡、营养丰富,忌食或少食油腻厚味过热、伤津耗液及损伤脾胃之品,可多食鱼类、蛋类、鸡肉、瘦猪肉等,但不可太过,以免损伤脾胃. 肌营养不良的护理4积极与疾病作斗争,坚持适当的娱乐活动,促使患者建立乐观、开朗的情绪,树立以坚强毅力战胜疾病的信心. 白菜、豆芽、西红柿、山楂、广柑、枣子之类的蔬菜水果可以适当多食一些.在保证营养同时,应适当控制体重. 编辑本段肌营养不良的饮食疗法肌营养不良的饮食疗法－肌营养不良的饮食饮食宜高蛋白,富含维生素、钙、锌、瘦肉、鸡蛋、鱼、虾仁、动物肝脏、排骨、木耳、蘑菇、豆腐、黄花菜等可适当多食,少吃或忌食过辣、过咸、生冷等不宜消化和有刺激性食品. 饮食有节,不要过胖. 中医治疗应辩证与辩病相结合,寻找能够调节MG患者免疫功能和降低AchR-Ab的有效方药.中西医结合治疗是目前临床治疗重症肌无力、肌营养不良症、肌萎缩、运动神经元病等肌肉神经系统疾病的最佳途径. 中医治疗：中医认为本病属"痿证"范畴,病机为正虚为本,脾肾肝亏、气血不足.初病在脾,进而损及肝肾,每因六淫、劳倦、情志而诱发.中医治疗应辨别虚损脏腑,以扶正为主兼顾祛邪,佐以疏风散寒化湿、清热、理气化瘀通络.扶正以健脾益肾为要,贵在辩证精当,疗程要长,缓缓图功,以时间来换取疗效.早期治疗应以健脾益气为主,中期重在补脾益肾,后期滋养肝肾,养阴益气为要.眼肌型多治以健脾益气升提,全身型贵在脾肾双补,肌无力危象则应回阳救逆定喘. 中医治疗重症肌无力有较为成熟的经验,远期疗效可达90%以上,无明显副反应和较好的远期疗效,是中医治疗重症肌无力的两大优势. 肌营养不良症目前较公认的治疗方法为 : 1、一般治疗 (1)营养 :宜食低糖、低脂和含丰富维生素的水果、蔬菜 ;(2)运动 :在神经康复医生指导下每天进行规律的 ,力所能及的肢体锻炼 ,长期坚持能延缓肌萎缩及无力 ;(3)教育 :家长应多关心和鼓励孩子 ,合理地安排规律的生活和学习. 2、药物联苯双脂系中药五味子合成的中间产物 ,对DMD有保护作用 ,可减轻肌坏死 ,但不能控制疾病的发展.具体用药方案需由神经专科医生指导. 3、物理治疗及按摩可以改善DMD患儿局部血液循环 ,防止关节挛缩. 4、外科治疗DMD早期可考虑做跟腱松解术和脊柱侧弯矫形术 ,设法延长其肢体活动时间. 5、基本替代治疗这是目前公认的最有希望的治疗方法 ,可提高患儿肌纤维产生dystrophin的功能.另外 ,干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞 ,研究证实可部分修复受损肌组织 ,为DMD治疗提供新前景.