基因治療葯物

1. 基因治療的應用

你自己在裡面摘抄吧 基因治療是指將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學新技術。基因是攜帶生物遺傳信息的基本功能單位，是位於染色體上的一段特定序列。將外源的基因導入生物細胞內必須藉助一定的技術方法或載體，目前基因轉移的方法分為生物學方法、物理方法和化學方法。腺病毒載體是目前基因治療最為常用的病毒載體之一。基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，目前開展的基因治療只限於體細胞。基因治療目前主要是治療那些對人類健康威脅嚴重的疾病，包括：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、類風濕等）。 基因治療是將人的正常基因或有治療作用的基因通過一定方式導入人體靶細胞以糾正基因的缺陷或者發揮治療作用，從而達到治療疾病目的的生物醫學高技術。基因治療與常規治療方法不同：一般意義上疾病的治療針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病的根源--異常的基因本身。基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。 一、基因治療的概念 狹義的概念 指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的 廣義的概念 指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。 二、基因治療的總體策略 基因治療策略 1．基因治療按基因操作方式分為兩類，一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源正常的基因在特定的部位進行重組，從而使缺陷基因在原位特異性修復。另一類為基因增強（gene augmentation）和基因失活（gene inactivation），是不去除異常基因，而通過導入外源基因使其表達正常產物，從而補償缺陷基因等的功能；或特異封閉某些基因的翻譯或轉錄，以達到抑制某些異常基因表達。 按靶細胞類型又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由於當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限於體細胞。 2．基因治療葯物的給葯途徑 基因治療有兩種途徑：即ex vivo及 in vivo方式。①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增後，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣；②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配於特定的真核細胞表達載體，直接導入體內。這種載體可以是病毒型或非病毒性，甚至是裸DNA。in vivo基因轉移途徑操作簡便，容易推廣，但目前尚未成熟，存在療效持續時間短，免疫排斥及安全性等一系列問題。 (一)基因矯正 糾正致病基因中的異常鹼基，而正常部分予以保留。 (二)基因置換 指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。 (三)基因增補 把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身並未除去 (四)基因失活 將特定的反義核酸(反義RNA、反義DNA)和核酶導入細胞，在轉錄和翻譯水平阻斷某些基因的異常表達，而實現治療的目的。 (五)「自殺基因」的應用 在某些病毒或細菌中的某基因可產生一種酶，它可將原無細胞毒或低毒葯物前體轉化為細胞毒物質，將細胞本身殺死，此種基因稱為「自殺基因」 (六)免疫基因治療 免疫基因治療是把產生抗病毒或腫瘤免疫力的對應與抗原決定族基因導入機體細胞，以達到治療目的。如細胞因子(cytokine)基因的導入和表達等。 (七)耐葯基因治療 耐葯基因治療是在腫瘤治療時，為提高機體耐受化療葯物的能力，把產生抗葯物毒性的基因導入人體細胞，以使機體耐受更大劑量的化療。如向骨髓幹細胞導入多葯抗性基因中的mdr-1 三、基因治療的基本程序 (一)治療性基因的獲得 (二)基因載體的選擇 (三)靶細胞的選擇 (四)基因轉移方法 (五)轉導細胞的選擇鑒定 (六)回輸體內 四、基因治療的現狀與展望 腫瘤的基因治療 艾滋病的基因治療 遺傳病的基因治療 基因治療研究一般要符合下列要求 ①為已明確了的單基因缺陷疾病； ②僅限於體細胞； ③靶細胞的親緣性和可操作性等； ④有明顯療效和無或低危害性等； ⑤表達水平穩定時程長； ⑥必須有動物實驗基礎。 遺傳病的基因治療(gene therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正致病基因的缺陷而根治遺傳病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。 基因治療的靶細胞可以分為兩大類，即體細胞和生殖細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者後代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，目前更多地是採用體細胞基因治療。體細胞應該是在體內能保持相當長的壽命或者具有分裂能力的細胞，這樣才能使被轉入的基因能有效地、長期地發揮「治療」作用。因此幹細胞、前體細胞都是理想的轉基因治療靶細胞。以目前的觀點看，骨髓細胞是唯一滿足以上標準的靶細胞，而骨髓的抽取，體外培養、再植入等所涉及的技術都已成熟；另一方面，骨髓細胞還構成了許多組織細胞(如單核巨噬細胞)的前體。因此，不僅一些涉及血液系統的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障礙性貧血、鐮狀細胞貧血、CGD等以骨髓細胞作為靶細胞，而且一些非血液系統疾病如苯丙酮尿症、溶酶體儲積病等也都以此作為靶細胞。除了骨髓以外，肝細胞、神經細胞、內皮細胞、肌細胞也可作為靶細胞來研究或實施轉基因治療。 基因治療的基本步驟 1．目的基因的轉移 在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然後把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有磷酸鈣沉澱法、脂質體轉染法、顯微注射法等。 2．目的基因的表達 目的基因的表達是基因治療的關鍵之一。為此，可運用連鎖基因擴增等方法適當提高外源基因在細胞中的拷貝數。在重組病毒上連接啟動子或增強子等基因表達的控制信號，使整合在宿主基因組中的新基因高效表達，產生所需的某種蛋白質。 3．安全措施 為避免基因治療的風險，在應用於臨床之前，必須保證轉移-表達系統絕對安全，使新基因在宿主細胞表達後不危害細胞和人體自身，不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，尤其是在將反轉錄載體用於基因轉移時，必須在應用到人體前預先在人骨髓細胞、小鼠體內和靈長類動物體內進行類似的研究，以確保治療的安全性。

2. 哪些疾病可以進行基因治療

基因治療分為兩類:一是基因根治,二是用於治療的基因葯物.
目前基因根治的葯物還沒有可靠的.
但是用於治療的基因葯物已經應用到很多病種

3. 生物技術的從基因到葯

在21世紀的第一年，科學家們完成了人類基因的測序。這一成就對生物技術產業發展影響將是難以估量的。在探索人類基因的奧秘過程，發現一些新的葯物，成為生物技術關注的熱點。
2001年5月，FDA批准諾華公司開發的Gleevec上市，這是一種治療慢性白血病的良葯。這是依據癌細胞活動機理而設計開發的第一種抗癌新葯。傳統抗癌葯在治療過程中，同時會影響到正常細胞，對病人產生很大的副作用，而Gleevec僅殺滅基因變異的癌細胞。最新研究表明，Gleevec對血液癌症和腫瘤都有效，它可能成為一種廣譜的抗癌新葯。
治療癌症的另外一類生物技術葯是單克隆抗體。這類抗體的目標是與癌細胞有關一些特定分子。自1980年以來，單克隆抗體魔術般的效果引起眾多醫葯公司的關注。經過十多年的研究，單克隆抗體作為抗癌新葯初步得以實現。目前，很多葯廠正在開發單克隆抗體，其應用從抗癌擴展到其它疾病治療方面，到2000年，FDA批准了9個單克隆抗體，另外60多個產品正在進行臨床試驗。
在抗癌方面，單克隆抗體的作用如同人體自身免疫系統，但大多數情況下，人體自身免疫系統不會將癌細胞作為有害細胞而進行阻止，使癌細胞在體內繁殖，危害人體生命。
單克隆抗體的作用是瞄準癌細胞，將癌細胞消滅或啟動體內免疫系統對癌細胞進行攻擊。單克隆抗體也可成為一種「聰明炸彈」，攜帶放射性或化學介質，選擇癌細胞進行攻擊。
1997年FDA批准第一個單克隆抗體Rituxin，用於治療非何傑金氏淋巴癌，1998年另一種單克隆抗體Herceptin上市，用於治療乳腺癌。
Herceptin由美國基因技術公司研製，該公司成立於1976年，是最早成立的生物制葯公司。美國基因技術公司是全球十大生物技術公司之一，有十個基於蛋白質的生物醫葯產品上市，正在開發的產品有20多個，主要是癌症、心血管和免疫系統疾病的治療葯。該公司有從業人員5000多人。人類基因公司成立於1992年，是生物技術產業領域首家開發人類基因的公司。該公司首先研究探索人類基因與疾病的關系，目標是發現與疾病有關的基因，開發相關的治療葯物。該公司現有8個產品正在進行臨床試驗。
其它的生物醫葯產品有基因治療法、幹細胞和疫苗等。隨著人們對人體生物學認識的進一步深入，葯物發現變得更加復雜。生物技術和制葯業不得不依靠更先進、復雜的工具來開發新葯。歷史上，Agilent一直是醫葯測試設備的主要生產廠，該公司與世界十大制葯公司有著十分密切的商業往來。今天，Agilent也能提供新的科學儀器，用於疾病診斷和新葯研究。

4. 現在有基因治療案例嗎

有的，2003年我國研發抄世界上第一種用於治療惡性腫瘤的基因治療葯物——重組人p53腺病毒注射液。P53重組腺注射液已治療數千名國內外鼻咽癌、頭頸部鱗癌、肺癌等癌症患者。像目前浙江省腫瘤醫院就一直在使用P53基因葯物進行基因治療。真正的是P53基因位點發生突變的患者使用效果是很好的。

5. 基因葯物和基因治療有什麼不同

基因葯物是把基因重組產品直接導入人體治療疾病
基因治療是把人體細胞內變性的，異常的基因進行修復或細胞內打入正常基因的方法來治療疾病；以後這個概念隨著基因沉默技術還要擴大；基因沉默就是核酸干擾技術

6. 目前國際上有哪些基因治療葯物

基因治療——要什麼葯物？？
基因治療-用的就是基因，目標就是基因
目前沒有有效的基因治療葯物
基因修改-重新投胎-受精卵時期才能修改
基因治療葯物——騙人的鬼話！

7. 基因葯物的誕生

基因葯物的出現與基因工程技術的發展息息相關，基因工程技術是現代生物技術的主體。基因工程是通過對核酸分子的插入、拼接和重組而實現遺傳物質的重組，再藉助病毒、細菌、質粒或其他載體，將目的基因轉移到新的宿主細胞，並使目的基因在新的宿主細胞內復制和表達的技術。基因是DNA分子上的一個特定的片斷，因此基因工程又稱DNA分子水平上的生物工程。
現代遺傳學家認為，基因是DNA（脫氧核糖核酸）分子上具有遺傳效應的特定核苷酸序列的總稱，是具有遺傳效應的DNA分子片段。基因位於染色體上，並在染色體上呈線性排列。基因不僅可以通過復制把遺傳信息傳遞給下一代，還可以使遺傳信息得到表達。不同人種之間頭發、膚色、眼睛、鼻子等不同，是基因差異所致。
人類只有一個基因組，大約有5－10萬個基因。人類基因組計劃是美國科學家於1985年率先提出的，旨在闡明人類基因組30億個鹼基對的序列，發現所有人類基因並搞清其在染色體上的位置，破譯人類全部遺傳信息，使人類第一次在分子水平上全面地認識自我。計劃於1990年正式啟動，這一價值30億美元的計劃的目標是，為30億個鹼基對構成的人類基因組精確測序，從而最終弄清楚每種基因製造的蛋白質及其作用。打個比方，這一過程就好像以步行的方式畫出從北京到海'>上海的路線圖，並標明沿途的每一座山峰與山谷。雖然很慢，但非常精確。
隨著人類基因組逐漸被破譯，一張生命之圖將被繪就，人們的生活也將發生巨大變化。基因葯物已經走進人們的生活，利用基因治療更多的疾病不再是一個奢望。因為隨著我們對人類本身的了解邁上新的台階，很多疾病的病因
將被揭開，葯物就會設計得更好些，治療方案就能「對因下葯」，生活起居、飲食習慣有可能根據基因情況進行調整，人類的整體健康狀況將會提高，二十一世紀的醫學基礎將由此奠定。
其主要任務是有關基因的分離、合成、切斷、重組、轉移和表達等。近20年來，DNA重組技術與基因治療技術發展十分迅速，已進入實用化階段。DNA重組技術的進展，大大增進了人們對生命本質的認識，包括對疾病遺傳基礎的了解。今後對癌症的發生機制，疾病的遺傳特性，免疫系統的功能，代謝衰竭性疾病的病因和大腦功能的物化機理獲得進一步的了解，從而誕生對遺傳性疾病和重大疑難疾病治療的新途徑。基因葯物就是基因工程技術發展的產物。它的出現將使現有的醫療實踐發生革命性的改變，使一切疾病變得可為人們征服。人們渴望的遠離疾病，而擁有健康體魄的時代正向我們走來。

8. 與傳統葯物治療方法相比，基因治療具有哪些優點

基因治療： 將特定外源基因導入有基因缺陷的細胞為細胞補上丟失的基因或改變病變回的基因以達到治療遺傳性疾病答的目的。 基因治療的步驟選擇治療基因單一基因缺陷時原則:缺什麼補什麼多基因病時:主要治療主導基因與載體結合通常的載體是有缺陷不能繁殖的病毒 攜帶基因多 安全性問題不能解決將基因轉入患者體內治療基因的表達基因治療的機理 基因置換：正常基因取代致病基因 基因修正：糾正致病基因的突變鹼基序列 基因修飾：目的基因表達產物補償致病基因 的功能 基因抑制：外源基因干擾、抑制有害基因的 表達 基因封閉：封閉特定基因的表達思考 與傳統葯物治療方法相比，基因治療具有哪些優點？ 提示：基因治療是一種根本性的治療，它可以通過取代突變的致病基因，也可以通過改變病變細胞的基因結構，或者通過導入能增強人體內免疫能力的基因等方式，來達到治療的目的。與傳統的葯物治療相比，以上這些措施，都是從根本上對疾病進行控制。

9. 基因治療的葯物有哪些

基因治療指的是用基因，而不是葯物來治病。
一般通過病毒作為載體把所要用的基因輸送到人體細胞。

10. 世界上第一支病毒載體的基因治療抗腫瘤葯物是由哪個公司研發生產的

美國Jennerex