❶ DMD肌營養不良的最佳治療方法
通過調查發現，我國80%的肌營養不良患者都存在盲目治療、誤治亂治的情況，主要起源於患者自身和家屬對於本病的恐慌，由於害怕病情會持續發展，想盡快的控制住病情，就是這樣的治療心理，也因此而造成了一些不法醫療水平鑽空子，用所謂的偏方、秘方來欺騙患者，往往因此患者會面臨久治不愈、病情遷延發展甚至愈加嚴重的情況發生，很多患者和家屬也因此而失去堅持治療的信心，長期遭受病痛折磨面臨死亡的威脅。那麼什麼方法是治療肌營養不良的理想方法?
治療及營養不良最理想的方法是中醫治療方法。中醫認為腎為先天之本，主藏精、主骨生髓。中醫認為多發性硬化症與腎的關系最為密切，先天稟賦不足，精虧血少不能營養肌肉筋骨，逐漸出現肌肉無力、萎縮。同時，脾胃為後天之本，化生氣血，營養五臟六腑、肌肉筋骨，且脾主肌肉，脾胃虛弱，氣血生化不足，肌肉無以營養則肌肉萎縮、肌肉無力等。治療多發性硬化症以脾、腎為根本，肝主筋，主人身運動，且肝腎同源，故以健脾益氣，滋補肝腎，生肌起痿，強筋壯骨為主要治則，採用人參、黃芪、全蟲、龜板、當歸等數幾十種名貴中草葯，結合中葯配伍的千變萬化辯證施治，經長期臨床實踐證實，可使萎縮、無力的肌肉有不同程度的好的治療，防止肌肉萎縮及關節攣縮變形，治療理想。
❷ 如果得了DMD，應該怎麼治療呢
積極的康復復治療能夠幫助延緩DMD兒童肌制無力、肌萎縮和關節變形的發展速度。目前，臨床上對於DMD尚無特效治療，預後較差。但積極的對症和支持治療將有助於提高DMD兒童的生活質量和延長其生命。比如適當的康復訓練，矯形器的應用，特殊座椅的配備（幫助維持坐立水平）等。有些醫生會應用激素治療，但具體的治療參數還不是很確定，應用時機、應用劑量，以及應用的具體激素類型都需要進一步的研究。DMD兒童要注意定期復查，由專業的兒童康復治療師進行相關的評估，根據評估設定適宜的康復計劃，並監控疾病的發展過程。康復治療對於DMD兒童來說非常重要。
❸ 美國治療dmd葯物多少錢
樓主是這樣的，全日制mba壓力確實比較大的，因為，他們有課後作業，數據模型，經濟基礎，dmd，商戰等等一系列課程
❹ 在香港可以同步用上美國上市的治療dmd新葯嗎
是真的，來古巴是全世界乙肝研發中心自，聯合國的乙肝疫苗都是采購古巴的。古巴國家實行國民醫療政策，所以整個國家都會投入資金去研發醫療科技。美國最近不得不與古巴建交，也是因為古巴能全心投入醫療研發。這是其他國家做不到的。中國CCTV已經采訪了古巴的生物基因研發中心，如果不出意外，明年就能上市。到時候能解救中國一億人的生命。這個新聞很簡單，網路上輸入古巴乙肝，就能搜到中央電視台采訪古巴的新聞。
❺ DMD基因的51號外顯子跳躍治療國內進展如何
我今年19歲，家在北京，五歲起發病，現在已經不能行走，生活不能自理，在北京301醫院確專診的，去過北京的各屬大醫院和外地多家大醫院就診。 曾經做過肌母細胞移植，骨髓幹細胞移植，剛剛接受完治療時都是有一些效果，但是幾個月甚至更短的時間以後效果就不明顯了。 我聽說過國外很多國家正在進行DMD基因的外顯子跳躍治療的臨床試驗，，而且已經進入第3期，聽您說近期在國內也有可能進行臨床試驗，這對於我們患者來說真是一個非常值得高興的好消息，讓我們再一次看到了希望的曙光，是我從患病的那一天起就期盼已久的，我想咨詢您的就是目前國內有關這一治療的臨床試驗准備工作進行到哪一步了，如果准備就緒將在哪家醫院展開，是否需要招募志願者，我想申請參加實驗，還有就是我的基因缺失的是45和48號因子，這是否在該研究的治療范圍內？
❻ ptc124第三期結果如何 什麼時候可以購買這個葯品 對杜氏進行性肌營養不良效果如何
PTC124治療DMD研究的進展%D%A這是一位德國一直跟蹤全世界治療杜氏進行性肌營養不良研究的專家在於今年7月21日在美國費城召開的美國進行性肌營養不良家長項目年會上采訪了正在研製由無義突變引起的杜氏進行性肌營養不良葯物的位於美國新澤西州的PTC治療公司幾位主要負責人後撰寫的介紹報告，采訪的主要對話附後%D%A杜氏進行性肌營養不良是一種遺傳性的肌肉組織退化的疾病，它是由於人體最大的基因抗肌萎縮蛋白基因的突變造成的，目前尚沒有有效的治療方法，但是目前已經有許多種方法在研究中，有的已經在開展杜氏進行性肌營養不良患者臨床實驗，PTC治療公司正在研製的PTC124就是其中一種，PTC是轉錄後控制的意思。%D%A在杜氏進行性肌營養不良患者有大約有13-15%的患者屬於抗肌萎縮蛋白基因的無義突變，這是由抗肌萎縮蛋白基因上單一核苷酸的改變造成的，這單一的核苷酸的改變使得基因轉錄後的抗肌萎縮蛋白信使RNA產生了過早的停止碼，造成合成抗肌萎縮蛋白的過程提早終止，不完整的抗肌萎縮蛋白過短，以致無法發揮正常的功能，使得患者表現出肌營養不良的臨床症狀。%D%A美國PTC治療公司是位於美國新澤西州的South Plainfield的一家小型的生物治療公司，他們研製的PTC124能夠使得細胞的蛋白質製造系統能夠忽視抗肌萎縮蛋白信使RNA上的過早停止碼，繼續合成全長的抗肌萎縮蛋白。這種研究的治療方法與其他研究者已經開展的杜氏進行性肌營養不良患者的臨床實驗的方法如基因治療、外顯子跳越技術不同，與這些也正在開展臨床實驗的方法相比，如果成功的話這是一種治療杜氏進行性肌營養不良最徹底的方法，但是它的不足是不能對所有杜氏進行性肌營養不良患者進行治療，能夠從中獲益的只是抗肌萎縮蛋白基因上發生無義突變的13-15%的患者。必須通過基因檢測確定杜氏進行性肌營養不良患者的抗肌萎縮基因中某個外顯子中存在著TGA,TAG, 或者 TAA停止碼，才能從PTC124的治療中獲益。PTC124的詳細的分子結構研究者已經發表在2007年出版的頂尖的科學雜志《自然》上。PTC124是一種白色的水晶狀粉未，它可以與水或者牛奶混合後口中送服。PTC124是PTC124治療公司自己開發的葯物自動篩選系統從80萬種低分子重量的化合物中，通過測試這些物質的忽視過早停止碼的能力篩選出來的。在臨床前的實驗中，在實驗室中對有無義突變的杜氏進行性肌營養不良患者培養的肌肉活組織使用PTC124後產生了抗肌萎縮蛋白。對抗肌萎縮蛋白基因上23號外顯子有無義突變的杜氏進行性肌營養不良實驗鼠使用PTC124後，產生了全長的抗肌萎縮蛋白，減少了肌肉組織收縮後的損傷，同時降低了血清中的肌酸激酶(CK)水平，這些研究結果顯示PTC124能夠克服無義突變引起的杜氏進行性肌營養不良實驗鼠的臨床症狀。
❼ 目前國內dmd病情的基因療法研製到什麼程度了
臨床常試用以復下葯物,暫時緩解制臨床症狀.如維生素B,C,E,聯苯雙酯,加蘭他敏,三磷酸腺苷等,但療效不肯定;肌母細胞移植可暫緩症狀,但不宜於操作而且遠期療效不確定而不宜於推廣.
如果你對這個答案有什麼疑問，請追問，
另外如果你覺得我的回答對你有所幫助，請千萬別忘記採納喲！
❽ 得了DMD能治好嗎
目前西醫並沒有有效的方法治療DMD 只有中醫有一些恢復性的治療方法
肌營養不良症主要是由於遺傳因素引起的肌肉變性疾病，另外，除遺傳因素外，患者自身基因突變也可導致本病發生。臨床以進行性的肌肉萎縮無力為主要臨床表現。目前雖然很多學者對肌營養不良症的病因及發病機理進行了探索，但至今仍不清楚。
假肥大型（DMD）的可能發病機制為位於XpZI的抗Dystrophin基因第 50、5號外顯子編碼的缺陷。面肩肱型肌營養不良症的基因定位於4935，肢帶型肌營養不良症的基因定位於第15或16號染色體上。
該病有明顯的家族史，其中男性多於女性，男：女為2.56:1。患者中有一例家族中四代人 12例患該病而且均為女性，其壽命最大56歲。另一患者家庭同胞7人，同樣發病有 4人，為2男2女。
編輯本段肌營養不良的護理
肌營養不良的護理主要介紹以下幾點:
肌營養不良的護理1保持環境清潔安靜，注意防潮和防寒，積極預防和治療呼吸道感染等並發症。
肌營養不良的護理2堅持體育鍛煉，自我按摩以增加活動，促進血液循環，防止肌肉萎縮，但應適度，不可過勞。
肌營養不良的護理3飲食宜清淡、營養豐富，忌食或少食油膩厚味過熱、傷津耗液及損傷脾胃之品，可多食魚類、蛋類、雞肉、瘦豬肉等，但不可太過，以免損傷脾胃。
肌營養不良的護理4積極與疾病作斗爭，堅持適當的娛樂活動，促使患者建立樂觀、開朗的情緒，樹立以堅強毅力戰勝疾病的信心。
白菜、豆芽、西紅柿、山楂、廣柑、棗子之類的蔬菜水果可以適當多食一些。在保證營養同時，應適當控制體重。
編輯本段肌營養不良的飲食療法
肌營養不良的飲食療法－肌營養不良的飲食
飲食宜高蛋白，富含維生素、鈣、鋅、瘦肉、雞蛋、魚、蝦仁、動物肝臟、排骨、木耳、蘑菇、豆腐、黃花菜等可適當多食，少吃或忌食過辣、過咸、生冷等不宜消化和有刺激性食品。
飲食有節，不要過胖。
中醫治療應辯證與辯病相結合，尋找能夠調節MG患者免疫功能和降低AchR-Ab的有效方葯。中西醫結合治療是目前臨床治療重症肌無力、肌營養不良症、肌萎縮、運動神經元病等肌肉神經系統疾病的最佳途徑。
中醫治療：中醫認為本病屬"痿證"范疇，病機為正虛為本，脾腎肝虧、氣血不足。初病在脾，進而損及肝腎，每因六淫、勞倦、情志而誘發。中醫治療應辨別虛損臟腑，以扶正為主兼顧祛邪，佐以疏風散寒化濕、清熱、理氣化瘀通絡。扶正以健脾益腎為要，貴在辯證精當，療程要長，緩緩圖功，以時間來換取療效。早期治療應以健脾益氣為主，中期重在補脾益腎，後期滋養肝腎，養陰益氣為要。眼肌型多治以健脾益氣升提，全身型貴在脾腎雙補，肌無力危象則應回陽救逆定喘。
中醫治療重症肌無力有較為成熟的經驗，遠期療效可達90%以上，無明顯副反應和較好的遠期療效，是中醫治療重症肌無力的兩大優勢。
肌營養不良症目前較公認的治療方法為 :
1、一般治療 (1)營養 :宜食低糖、低脂和含豐富維生素的水果、蔬菜 ;(2)運動 :在神經康復醫生指導下每天進行規律的 ,力所能及的肢體鍛煉 ,長期堅持能延緩肌萎縮及無力 ;(3)教育 :家長應多關心和鼓勵孩子 ,合理地安排規律的生活和學習。
2、葯物聯苯雙脂系中葯五味子合成的中間產物 ,對DMD有保護作用 ,可減輕肌壞死 ,但不能控制疾病的發展。具體用葯方案需由神經專科醫生指導。
3、物理治療及按摩可以改善DMD患兒局部血液循環 ,防止關節攣縮。
4、外科治療DMD早期可考慮做跟腱松解術和脊柱側彎矯形術 ,設法延長其肢體活動時間。
5、基本替代治療這是目前公認的最有希望的治療方法 ,可提高患兒肌纖維產生dystrophin的功能。另外 ,幹細胞是一種能分化為多種組織細胞的始祖細胞 ,研究證實可部分修復受損肌組織 ,為DMD治療提供新前景。
❾ dmd（先天性肌營養不良）的主要內容、病變機制及最先治療進展
Duchenne型肌營養不良（DMD）是肌營養不良中最為常見的一種類型，呈X連鎖隱性遺傳，其病因為肌纖維中抗肌萎縮蛋白（muscular dystrophin）缺失導致肌纖維的破壞，肌肉萎縮，失去肌纖維的功能。臨床表現為上樓梯、或蹲起困難，病情呈進行性發展，至生活不能自理，最後完全喪失活動能力，多半導致呼吸衰竭或肺部感染而死亡。
DMD的臨床診斷依據
(1). 一般在5歲以前發病； (2). 臨床特點為進行性對稱性肌無力，以肢體近端受累多見，起病常於下肢開始； (3). 查體無肌顫，無感覺障礙，多伴有腓腸肌假性肥大； (4). 血清肌酸激酶（CK）增高數十或數百倍； (5). 肌電圖呈肌源性損害； (6). 肌活檢表現為肌纖維長短不一，出現壞死與降解，纖維透明化，出現結締組織與脂肪組織代償增生，免疫組化分析可見dystrophin缺失； (7). 有家族史，呈X連鎖隱性遺傳； (8). 病情進行性加重。
治療
目前在國內外，對本病沒有特效治療方法。國際上曾經有人試圖用幹細胞移植的方法治療DMD，在老鼠身上獲得一定的進展。但用於患者身上尚沒有取得滿意的效果。目前，如何把DMD型改為BMD型，延長患者的壽命或針對「無義突變」發揮作用治療DMD/BMD，已經變成國際上的研究的熱點。所謂的「幹細胞移植」，「骨髓細胞移植」都是未成熟的方法，需要找合適的供體，同時給患兒用大量免疫抑制劑，存在危險性和經濟投入。希望，人們對這些未成熟的技術，有充分的理解。已經開展過這項工作的醫務人員，有義務向社會如實公開相關情報，不允許任何隱瞞內情，以免更多的患者受害。如果確實發現療效好，也同樣如實地公開情報，讓更多的患者受惠（您可以維護您的醫療技術專利，從中獲得您應該得到的經濟效應，但前提是真誠。醫生不是奸商。）。這才是真正的醫生和醫學科學工作者所具備的醫德。 值得關注的問題是，目前國外流行bench research to bedside research (實驗台研究轉移到床邊研究）(B to B)的熱潮。也就是說不能只重視基礎研究，應該重視臨床研究。我自己也主張所謂的B to B研究，希望很多難治性疾病在臨床治療上有新的突破。但是，更加引起大家注意的問題是，原本喜歡盲目崇拜國外的一些國內「學者」、「研究人員」，又開始「引進所謂的國外先進技術」，盲目開展尚未成熟的B to B研究。因此有可能很多患者（患兒）替代老鼠，上實驗台充當試驗品的危險性。一定要銘記B to B研究的前提是，在Bench research方面有足夠的證據。要充分考慮倫理道德和治療的安全性。絕對不允許任何人、任何組織對DMD/BMD患者按「死馬當活馬治」，給患者帶來不必要的痛苦，同時又給患者家屬蒙受經濟上的巨大損失
❿ 人能改變基因治療dmd嗎
目前西醫並沒有有效的方法治療DMD 只有中醫有一些恢復性的治療方法肌營養不良症主要是由於遺傳因素引起的肌肉變性疾病,另外,除遺傳因素外,患者自身基因突變也可導致本病發生.臨床以進行性的肌肉萎縮無力為主要臨床表現.目前雖然很多學者對肌營養不良症的病因及發病機理進行了探索,但至今仍不清楚. 假肥大型（DMD）的可能發病機制為位於XpZI的抗Dystrophin基因第 50、5號外顯子編碼的缺陷.面肩肱型肌營養不良症的基因定位於4935,肢帶型肌營養不良症的基因定位於第15或16號染色體上. 該病有明顯的家族史,其中男性多於女性,男：女為2.56:1.患者中有一例家族中四代人 12例患該病而且均為女性,其壽命最大56歲.另一患者家庭同胞7人,同樣發病有 4人,為2男2女. 編輯本段肌營養不良的護理肌營養不良的護理主要介紹以下幾點: 肌營養不良的護理1保持環境清潔安靜,注意防潮和防寒,積極預防和治療呼吸道感染等並發症. 肌營養不良的護理2堅持體育鍛煉,自我按摩以增加活動,促進血液循環,防止肌肉萎縮,但應適度,不可過勞. 肌營養不良的護理3飲食宜清淡、營養豐富,忌食或少食油膩厚味過熱、傷津耗液及損傷脾胃之品,可多食魚類、蛋類、雞肉、瘦豬肉等,但不可太過,以免損傷脾胃. 肌營養不良的護理4積極與疾病作斗爭,堅持適當的娛樂活動,促使患者建立樂觀、開朗的情緒,樹立以堅強毅力戰勝疾病的信心. 白菜、豆芽、西紅柿、山楂、廣柑、棗子之類的蔬菜水果可以適當多食一些.在保證營養同時,應適當控制體重. 編輯本段肌營養不良的飲食療法肌營養不良的飲食療法－肌營養不良的飲食飲食宜高蛋白,富含維生素、鈣、鋅、瘦肉、雞蛋、魚、蝦仁、動物肝臟、排骨、木耳、蘑菇、豆腐、黃花菜等可適當多食,少吃或忌食過辣、過咸、生冷等不宜消化和有刺激性食品. 飲食有節,不要過胖. 中醫治療應辯證與辯病相結合,尋找能夠調節MG患者免疫功能和降低AchR-Ab的有效方葯.中西醫結合治療是目前臨床治療重症肌無力、肌營養不良症、肌萎縮、運動神經元病等肌肉神經系統疾病的最佳途徑. 中醫治療：中醫認為本病屬"痿證"范疇,病機為正虛為本,脾腎肝虧、氣血不足.初病在脾,進而損及肝腎,每因六淫、勞倦、情志而誘發.中醫治療應辨別虛損臟腑,以扶正為主兼顧祛邪,佐以疏風散寒化濕、清熱、理氣化瘀通絡.扶正以健脾益腎為要,貴在辯證精當,療程要長,緩緩圖功,以時間來換取療效.早期治療應以健脾益氣為主,中期重在補脾益腎,後期滋養肝腎,養陰益氣為要.眼肌型多治以健脾益氣升提,全身型貴在脾腎雙補,肌無力危象則應回陽救逆定喘. 中醫治療重症肌無力有較為成熟的經驗,遠期療效可達90%以上,無明顯副反應和較好的遠期療效,是中醫治療重症肌無力的兩大優勢. 肌營養不良症目前較公認的治療方法為 : 1、一般治療 (1)營養 :宜食低糖、低脂和含豐富維生素的水果、蔬菜 ;(2)運動 :在神經康復醫生指導下每天進行規律的 ,力所能及的肢體鍛煉 ,長期堅持能延緩肌萎縮及無力 ;(3)教育 :家長應多關心和鼓勵孩子 ,合理地安排規律的生活和學習. 2、葯物聯苯雙脂系中葯五味子合成的中間產物 ,對DMD有保護作用 ,可減輕肌壞死 ,但不能控制疾病的發展.具體用葯方案需由神經專科醫生指導. 3、物理治療及按摩可以改善DMD患兒局部血液循環 ,防止關節攣縮. 4、外科治療DMD早期可考慮做跟腱松解術和脊柱側彎矯形術 ,設法延長其肢體活動時間. 5、基本替代治療這是目前公認的最有希望的治療方法 ,可提高患兒肌纖維產生dystrophin的功能.另外 ,幹細胞是一種能分化為多種組織細胞的始祖細胞 ,研究證實可部分修復受損肌組織 ,為DMD治療提供新前景.